Indholdsfortegnelse:
- Hvad betyder det at genstarte immuniteten System?
- Ifølge Jeffery Cohen, MD, en professor ved Cleveland Clinic Lerner College of Medicine og direktøren for eksperimentel terapi på Cleveland Clinic's Mellen Center for Multiple Sklerosebehandling og forskning, MIST er et skridt i den rigtige retning, men efter hans mening er det ikke helt tilfredsstillende.
23 marts 2018
Mange mennesker med recidiverende remitterende multipel sklerose (RRMS) har det godt på sygdomsmodificerende lægemidler. For dem, der ikke gør det, har interessen for stamcelletransplantationer - enten for at "genstarte" immunsystemet eller at reparere beskadiget myelin - vokset de seneste år.
I den såkaldte MIST-prøve, hvoraf de foreløbige resultater var udgivet den 18. marts i European Society for Bone and Marrow Transplantation i Lissabon, Portugal, autolog hematopoietisk stamcelletransplantation (AHSCT) - typen af stamcellebehandling, der genstarter immunsystemet - synes at være langt bedre end lægemiddelterapi i befolkningen studerede.
Resultaterne i Lissabon er fra de første tre år af en undersøgelse, der skal følge folket, der er indskrevet i fem år, og betragtes derfor som foreløbige.
Her er nogle af detaljerne i MIST forsøg:
- 110 personer med aktive RRMS blev rekrutteret og tilfældigt tildelt til at modtage enten AHSCT eller sygdomsmodificerende lægemidler.
- Forsøget fandt sted i Chicago; Sheffield, England; Uppsala, Sverige; og São Paulo, Brasilien.
- I løbet af et år havde kun en person, der havde haft stamcelletransplantation, haft et tilbagefald, mens 39 tilbagefald opstod i gruppen, der fik MS-lægemidler.
- Efter tre år var 6 procent af stamcellegruppen oplevede handicapprogression, mens 60 procent af de personer, der modtog farmaceutisk terapi, forværrede deres handicapniveau.
- Nogle af dem, hvis handicapniveau udviklede sig i studiens lægemiddelbehandlingsarm blev derefter flyttet til transplantationsarmen , hvoraf deres handicapresultater blev forbedret.
- Der er ikke rapporteret nogen signifikante bivirkninger i AHSCT-armen.
"Vi er meget begejstrede for disse enormt opmuntrende resultater", siger Basil Sharrack, MD, PhD, en æresprofessor af klinisk neurologi og konsulent neurolog ved Royal Hallamshire Hospital i Sheffield, en hovedforsker ved Sheffield Biomedical Research Center og en medforsker af MIST-studiet.
Hvad betyder det at genstarte immuniteten System?
I MS angriber en persons eget immunsystem nervesystemet, specielt det beskyttende fedtmateriale kaldet myelin, der ombrydes omkring nervefibre i centralnervesystemet.
Dette kan føre til beskadigede nerver og arvæv, hvilket Kombinationen af beskadigede nerver og forstyrrede nervesignaler kan forårsage sådanne symptomer som træthed, følelsesløshed, smerte, muskelsvaghed, problemer med at gå og manglende evne til at kontrollere blæren eller tarmene.
MIST-forsøget brugte en tre-trins proces til at genopbygge deltagernes immunsystem i et forsøg på at vende dem tilbage til deres tidligere tilstand før MS.
Personens egne stamceller høstes fra deres blod og ben marv, frosne og opbevares.
- Kemoterapi med høj dosis bruges til at udslette immunsystemet.
- Stamcellerne optøes og returneres til personens blodbanen for at begynde at opbygge et nyt immunsystem, en som opererer i en sund måde, beskytte i stedet for at angribe den krop, den beboer.
- Genopretning fra stamcelletransplantation tager tid, medens modtageren normalt forbliver på hospitalet i uger eller endog måneder efter transplantationen; Den fulde genopbygning af immunsystemet tager tre til seks måneder, ifølge National Multiple Sclerosis Society.
RELATERET:
Stamcelletransplantater til MS: HALT-MS-forsøgsredskaber op til næste fase MIST er et skridt i den rigtige retning, men undlader at svare på et hovedspørgsmål.
Ifølge Jeffery Cohen, MD, en professor ved Cleveland Clinic Lerner College of Medicine og direktøren for eksperimentel terapi på Cleveland Clinic's Mellen Center for Multiple Sklerosebehandling og forskning, MIST er et skridt i den rigtige retning, men efter hans mening er det ikke helt tilfredsstillende.
Dr. Cohen var en af arrangørerne af en international konference om cellebaseret terapi til MS, der samler mere end 70 af verdens førende eksperter på dette område i efteråret 2015. Deltagerne har gennemgået resultater til dato for specifikke cellebaserede terapier og drøftet hvilke kliniske forsøg er nødvendige for at fastslå den mest lovende tilgang til behandling af MS.
I udgaven af tidsskriftet
Brain offentliggjorde arrangørerne, herunder Cohen, et papir, der omfattede anbefalet næste trin til cellebaseret terapi i MS. "Vi anbefalede et randomiseret forsøg med AHSCT, som denne undersøgelse gjorde. Det er et plus. Denne undersøgelse sammenlignede imidlertid ikke AHSCT med de mest effektive terapier til MS. Kun 22 ud af 55 patienter i kontrolarmen blev behandlet med en af de stærkt effektive MS-terapier, natalizumab [Tysabri], "siger Cohen."
"Resten blev behandlet med dimethylfumarat [Tecfidera], fingolimod [Gilenya], interferon beta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia] eller glatirameracetat [Copaxone, Glatopa], som ikke er meget potente, eller med mitoxantron [Novantrone], som er mere potent, men sjældent brugt nu overhovedet på grund af sekundær neoplasi og kardiotoksicitet ", fortsætter Cohen.
" MIST-undersøgelsen tog således ikke højde for nøgleproblemet: Hvordan sammenligner AHSCT den bedste tilgængelige godkendte terapi i MS? "
