Ocrevus efter et år på markedet: Hvad ved vi nu? |

Det er tidlige dage stadig for lægemidlet Ocrevus, men hidtil forbliver både prescribers og brugere håb. Alamy

Da FDA godkendte stoffet Ocrevus (ocrelizumab) i marts 2017 , det var store nyheder i multippel sklerose (MS) verden. Der er cirka 15 andre lægemidler, der er kendt som sygdomsmodificerende behandlinger eller DMT'er - til MS, men de behandler kun den mest almindelige form for MS, kaldet relapsing-remitting multipel sclerose (RRMS).

Ocrevus er banebrydende, fordi det har været meget effektivt til RRMS, det er også den første medicin godkendt til behandling af primær progressiv multipel sklerose (PPMS), en mindre almindelig form for sygdommen. Ifølge

er det 85 procent af befolkningen med MS har RRMS, mens 10-15% er diagnosticeret med PPMS.

Før Ocrevus var der meget få læger, der kunne gøre for deres patienter med PPMS andet end at give medicin og andre behandlinger til behandling af symptomerne. Intet har bremset selve sygdommens udvikling.

"Vi har ventet, som klinikere, der er lidenskabelige over for vores patienter, for gennembrud og FDA-godkendelser i produkter som Ocrevus, der skal ske", siger Aaron Boster, MD, systemets medicinske chef og neuroimmunologi direktør for MS center ved OhioHealth Neuroscience i Columbus. "Dette ændrer spilleområdet, og det er meget spændende."

RELATERET: 10 Fakta om primærprogressiv MS

Hvordan er PPMS anderledes end RRMS?

MS er en autoimmun sygdom, hvor immunsystemet angriber myelinskederne, som beskytter nervefibre i hjernen, rygmarven og optisk nerve. Nervefibrene selv kan også blive beskadiget eller ødelagt. Dette til gengæld forsinker eller forstyrrer transmissionen af ​​nerveimpulser fra hjernen, hvilket medfører symptomer, herunder træthed, prikkende og følelsesløshed, svaghed, synsproblemer og vanskeligheder med at gå.

Ved gentagelse af remitterende multipel sklerose er den mest almindelige type, symptomer har tendens til at flare med jævne mellemrum efterfulgt af streger af fuldstændig eller delvis genopretning.

De med PPMS oplever støt forværrede symptomer med få eller ingen genoprettelsesperioder. Nerveskader er generelt mere fokuseret i rygmarven end i hjernen og kan forårsage mere signifikant funktionsnedsættelse end RRMS.

RELATERET: Når MS angriber rygmarven

Sådan fungerer Ocrevus

Fordi PPMS involverer mindre inflammatorisk aktivitet og mere gradvis destruktion og tab af nervefibre, er de tilgængelige DMT'er ikke effektive til at bremse den neurale skade, der forekommer i PPMS. I mange år troede forskere kun T-celler - komponenter i immunresponset - var involveret i MS-sygdomsprocessen; Derfor er mange af de lægemidler, der er tilgængelige, målrettede T-celler.

Forskning i Ocrevus viste, at MS også involverer B-celler, en anden faktor i immunrespons. Ocrevus målretter og ødelægger en type B-celler kaldet CD20-positive B-celler.

Resultater fra kliniske forsøg på Ocrevus er imponerende for at vise effektiviteten for begge former for sygdommen.

Forsøg på mennesker med RRMS, kendt som OPERA I og II har gjort Ocrevus til en første behandling for denne sygdomsform. Ocrevus viste større effektivitet sammenlignet med højdosis Rebif (interferon beta-1a) og reducerede den årlige tilbagefaldshastighed med 46 og 47 procent over en toårsperiode. I løbet af 12 og 24 uger blev handicapprogressionen reduceret med 43 procent og 37 procent for begge tidsperioder og i begge undersøgelser.

ORATORIO Phase III-undersøgelsen sammenlignede Ocrevus med placebo hos personer med PPMS. I denne undersøgelse blev sandsynligheden for bekræftet handicapprogression reduceret med 24 procent i mindst 12 uger og 25 procent i mindst 24 uger. Desuden blev den tid det tog patienterne at gå 25 fod (en standardprøve for progression) reduceret med 29 procent ved 120 uger.

RELATERET: Hvilke mennesker med MS har brug for at vide om Ocrelizumab

Nyd en fordel ved Ocrevus

En anden ting, der gør Ocrevus tiltalende, er bekvemmelighedsfaktoren. Eksisterende DMT'er administreres via piller, injektioner eller infusioner, nogle kræver daglig dosering, nogle ugentlige, nogle hver anden uge og nogle månedlige. Ocrelizumab gives som infusion to gange om året.

"Ocrevus har vist sig at være meget praktisk," siger Ellen Lathi, MD, direktør for Elliot Lewis Center for Multiple Sclerose i Wellesley, Massachusetts. "Fordi du kun har brug for en infusion hvert halve år, giver det patienterne mulighed for at glemme, at de har MS i 363 dage af året."

Risici og bivirkninger af Ocrevus er sammenlignelige med andre DMTs, selv om nogle undersøgelser har foreslået Ocrevus kan øge risikoen for brystkræft. Som en sikkerhedsforanstaltning anbefales kvinder, der tager medicinen, stærkt af deres læger at holde sig ajour med mammografi.

Erfaringer fra mennesker, der tager Ocrevus

Ifølge Genentech, der fremstiller lægemidlet, er ca. 30.000 recepter for Ocrevus er blevet skrevet siden godkendelsen.

Blandt de første personer, der modtager en infusion af medicinen, er Kani Nicodemus, 52, en fitnessinstruktør i Milford, New Hampshire.

Nicodemus fik en diagnose af MS i 2001 og i første omgang valgte ikke at tage medicin til det, i stedet fokusere på hendes kost og motion regime.

"Indtil 2008 havde jeg ikke mange symptomer," siger hun. "Så udviklede jeg neuropati og træthed, så min neurolog satte mig på Gilenya (fingolimod) og derefter Aubagio (teriflumonid)."

Nicodemus noterede i 2013 nye symptomer, herunder mobilitetsproblemer med hendes venstreben og en tilstand kaldet "drop foot", hvor du har problemer med at løfte fronten af ​​din fod, når du går. Da hendes symptomer udviklede sig, kom hendes læger til den konklusion, at hun sandsynligvis har PPMS.

"Der var ingen behandlinger for PPMS tilgængelige i løbet af den tid, så jeg fortsatte med Aubagio og ophørte kun i januar 2017," siger Nicodemus. "To måneder senere startede jeg Ocrevus. Der har ikke været nogen yderligere progression, og mine symptomer har været velkontrollerede. Det tager mindre tid for mit ben at komme sig fra dropfoden. For mig er det en stor fordel, fordi jeg ikke er en stille person. "Trish Palmer, 34, Columbus, Ohio, blev diagnosticeret med RRMS i 2013 og havde været på tre forskellige stoffer uden meget forbedring. "Jeg havde et meget betydeligt tilbagefald i 2015," siger hun.

Efter seks måneder på Ocrevus føler Palmer stoffet virker. "Jeg havde en ren MR, og jeg har været mere aktiv i de sidste par måneder. Jeg er begyndt at føle mig overbevist om, at dette er en langsigtet løsning. "

Håb for fremtiden

Det er for tidligt at sige, hvordan tingene vil spille ud over tid, men efter et år siger Dr. Lathi stof har fået et "A-plus" fra hendes patienter.

Dr. Boster påpeger, at læger "ikke kan vende skade, der allerede er gjort hos patienter, men vi kan standse yderligere fremskridt. Jeg plejede at fortælle mine patienter: 'Jeg kan få dig til at blive værre langsommere.' Nu kan jeg sige 'Lad os stoppe.' Det er meget spændende. "