Torsdag den 20. december 2012 (HealthDay News) - En rådgivende komité for fødevare- og stofadministration vil mødes torsdag for at overveje godkendelse af det første lægemiddel til behandling af kronisk træthedssyndrom.
Eksperterne vil diskutere risici og fordele forbundet med det intravenøse lægemiddel rintatolimod (foreslået mærke Ampligen). Drugs maker, Hemispherx Biopharma of Philadelphia, undlod at vinde FDA'en OK i 2009 på grund af bekymringer om studiemetoder.
Eksperter sagde, at de ville byde velkommen til behandling af kronisk træthed, en invaliderende tilstand, der rammer så mange som 4 millioner amerikanere, for det meste kvinder. Der er ingen kur, men stoffet ser ud til at reducere symptomerne for nogle patienter.
"Det ser ud til at hjælpe mindst en del af patienterne betydeligt. For andre er der ikke et signifikant svar," sagde K. Kimberly McCleary , præsident for den kroniske træthed og immundysfunktionssyndrom forening af Amerika.
"Dette stof er blevet undersøgt i kronisk træthedssyndrom siden slutningen af 1980'erne, så det har eksisteret i et stykke tid," tilføjede McCleary. Nancy Klimas, professor i medicin ved Nova Southeastern University College of Osteopathic Medicine i Fort Lauderdale, Fla., Der er en del af en igangværende undersøgelse af stoffet, sagde, at nogle af hendes patienter har haft gavn af stoffet. Nu skal der være en måde at identificere, hvilke patienter der vil klare sig godt på stoffet, tilføjede hun.
Kronisk træthedssyndrom forstås lidt, og Ampligens godkendelse vil give patienterne nogle stående med deres forsikringsselskaber, siger Klimas. Selv en enkelt godkendt behandling, selv om det var en, jeg vælger ikke at bruge, ville være meget nyttigt, når jeg argumenterer med forsikringsselskaber for at legitimere betingelsen, og at det er seriøst nok til at kræve indgreb, siger Klimas.
Ifølge lægemiddelvirksomheden er Ampligen en ny type lægemiddel kaldet en nukleinsyreforbindelse, der bruger specielt fremstillet RNA til at målrette mod forskellige sygdomme. Hemispherx mener, at stoffet har potentialet til at bekæmpe hiv, nyrekræft og melanom ud over kronisk træthedssyndrom.
Lægemidlet siges at virke ved at modulere immun- og antivirale funktioner i syge celler.
En ulempe ved behandlingen er, at det skal infunderes to gange om ugen, sagde Klimas. Det er også meget dyrt, sagde hun.
Producenten af stoffet kunne ikke estimere detailomkostningerne, men sagde fremstillingsomkostningerne koster omkring $ 1.000 om måneden per patient.
FDA nægtede godkendelse for Ampligen i november 2009 fordi af bekymringer over den måde, hvorpå to undersøgelser blev udført - for få patienter, en protokolændring og en tidlig afslutning på en undersøgelse. Denne gang vil FDA gennemgå en ny analyse af et forsøgsresultat indsendt i 2009, men ikke en ny undersøgelse.
Det er muligt, at manglende understøttende data igen kunne give godkendelse. "Flere adfærdsproblemer med retssagen foreslår, at resultaterne fortolkes med forsigtighed," sagde agenturet i et brev til udvalget. "Det bekræftende forsøg mislykkedes at gentage" resultaterne af første forsøg.
I september gennemførte FDA en telekonference med personer med kronisk træthedssyndrom, der havde brugt lægemidlet. Disse anekdotiske rapporter var stort set positive. Hvilken vægt, hvis nogen, disse patienters erfaringer vil have på lægemidlets godkendelse, er ikke kendt.
Nogle eksperter mener, at kronisk træthedssyndrom er en virus; andre mener, at det er en bakterie. Det kan begynde efter en sygdom, hvorfra en patient ikke helt retablerer, eller symptomerne kan komme næsten natten over, sagde McCleary. Symptomerne omfatter ofte influenzalignende svagheder. Den ene fælles tråd er manglende evne til at gøre næsten alt uden at blive helt udmattet, sagde McCleary. Selv enkle opgaver som at læse et blad kan sætte en kaskade af symptomer, der varer i dage eller uger, sagde hun.
"Det er en knusende udmattelse," sagde McCleary. "Der er smerter i musklerne og leddene, som kan bevæge sig fra en kropsdel til en anden, ondt i halsen, hovedpine som migræne, og problemer med at falde i søvn eller opholde sig i søvn."
Der er også mentale symptomer, herunder problemer med behandling af information og et "stort problem" med kortvarig hukommelse, noterede McCleary.
FDA's beslutning forventes tidligt næste år. Agenturet er ikke forpligtet til at følge anbefalingerne fra sine rådgivende paneler, men det gør det normalt.
