Indholdsfortegnelse:
TORSDAG, 11. juli 2013 - Sjældent er AIDS-viruset tænkt som en livredder. Men den virus, der har forårsaget mere end 30 millioner dødsfald, kan være ansvarlig for at redde seks børn med alvorlige arvelige sygdomme: metakromatisk leukodystrofi og Wiskott-Aldrich syndrom ifølge to kliniske undersøgelser fra San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET ) i Milano, Italien offentliggjort i tidsskriftet Science.
"Vi tænker på HIV som en alvorlig virus, men i slutningen af dagen kan du bruge det til at gøre, hvad du vil have det," sagde Demetre Daskalakis, MD , medicinsk direktør for det hiv-ambulante plejeprogram på Mount Sinai Hospital i New York City, der ikke var tilknyttet undersøgelsen. "Hvis du kaprer hiv og får det til at levere et genetisk element i en celle, kan du bruge HIV-mekanismen til din fordel."
I 1996 begyndte italienske forskere fra TIGET at undersøge mulighederne for at manipulere aids-viruset for at behandle genetiske defekter, der forårsager metakromatisk leukodystrofi og Wiskott-Aldrich syndrom. År med succesfuld laboratoriearbejde fik forskergruppen til at teste deres teknik på 16 patienter: seks børn med Wiskott-Aldrich syndrom og 10 børn med metakromatisk leukodystrofi.
Begge sygdomme opstår på grund af proteinmangel. Når manglen er i nervesystemet, kan børn udvikle metakromatisk leukodystrofi. Hvis manglen er i immunsystemet, kan børn udvikle Wiskott-Aldrich syndrom.
Denne nye teknik tager HIV-viruset og rekonstruerer det til en bærer for et terapeutisk gen, der er skabt af TIGET, hvilket gør det muligt for celler at genoprette det manglende protein. Nyttige dele af den oprindelige HIV-virus opbevares og kombineres med det terapeutiske gen til dannelse af en vaccine. "
" "HIV er en rigtig god vektor, en genteknisk maskin, og [disse forskere] udnyttede det", sagde Dr. Daskalakis. "De udnyttede mekanismen og tillod det at hjælpe dem."
Den manipulerede virus kombineres med stamceller taget fra patientens knoglemarv. Disse modificerede stamceller, der er udstyret med det rekonstruerede HIV-virus, injiceres derefter tilbage i patientens marv.
Stamcellerne er inden for, at reproducere, skabe flere terapeutiske celler og sprede sig gennem hele kroppen. Denne proces er tilstrækkelig til at helbrede Wiskott-Aldrich-syndromet, fordi sygdommen direkte påvirker blodcellerne, som behandles af de nye stamceller.
Metakromatisk leukodystrofi er imidlertid ikke helbredt, indtil de modificerede stamceller når hjernen, hvor de producerer endnu mere af proteinet, som patienter med disse sygdomme mangler. En gang inden i hjernen er de modificerede stamceller også i stand til at omdanne de beskadigede celler til terapeutiske celler selv.
De første seks patienter, tre med hver lidelse har vist signifikante fordele ved terapien ifølge de to undersøgelser.
Fremtiden for behandling af genetiske lidelser
Forskere har tillid til denne procedure som en måde at behandle disse to betingelser på, men der er stadig behov for mere forskning på grund af den lille prøve. TIGET-forskere håber dog også, at denne metode til manipulering af stamceller kan se endnu mere udbredt brug i fremtiden.
"Hidtil har vi aldrig set en måde at manipulere stamceller ved hjælp af genterapi, der er lige så effektiv og sikker som denne en, "sagde Eugenio Montini, ph.d., som koordinerede den molekylære analyse af patientceller i en pressemeddelelse." Disse resultater baner vejen for nye terapier til andre mere almindelige sygdomme. "
" Teoretisk er alt, hvad der er en enzymmangel kan behandles med denne mekanisme. Feltet er bredt åbent til dette, "konkluderede Dr. Daskalakis. "Den vigtige del er, at denne virus sikkert kan bruges til genteknologi."
