Biosimilar Drugs for Ulcerative Colitis |

Thinkstock

Gå ikke glip af dette

9 Spørgsmål til at spørge før din næste ulcerative kolitisavtale

Få forbindelse: 16 Real-life-historier om ulcerativ Kolitis

Tilmeld dig vores nyhedsbrev til fordøjelseskanalen

Tak for at tilmelde dig!

Tilmeld dig flere GRATIS Everyday Health nyhedsbreve.

Hvis du har ulcerøs colitis, er der en ny type lægemiddel, som du måske vil have at blive bekendt med: biosimilarer.

Biosimilarer er en type biologisk, en kategori af stoffer, der anvendes til behandling af inflammatorisk tarmsygdom eller IBD siden 1 . Når de anvendes til behandling af ulcerativ colitis, arbejder biologer ved at neutralisere et protein produceret af kroppens immunsystem.

Biosimilarer, mens en type biologisk stof er omtalt med et andet navn, fordi de er modelleret efter eksisterende biologier, er de ikke identiske med dem.

Biosimilarer er som generiske stoffer, men med En nøgleforskel: Den aktive ingre betjener i generiske lægemidler er identisk til den af ​​navne-mærket medicin, de er modelleret efter. Biosimilarer er ikke eksakte kopier af deres oprindelsesmedicin. I stedet, som navnet antyder, ligner de meget på det oprindelige stof.

Hvordan biosimilarer godkendes

Der må ikke sælges noget nyt stof i USA uden godkendelse fra Food & Drug Administration (FDA). Normalt kræver godkendelse, at et lægemiddel skal vise sig at være sikkert og effektivt ved hjælp af omfattende kliniske forsøg. Men siden 1984 har generiske lægemidler været underlagt en meget enklere godkendelsesproces. Dette skyldes, at de simpelthen er kopier af allerede godkendte stoffer, hvis patenter er udløbet.

Da biologiske lægemidler til IBD blev fremtrædende i USA i 2000'erne, havde de mange år tilbage på deres patenter. Da patenterne blev tættere på at udløbe, voksede presset både på FDA og Kongressen for at skabe en godkendelsesproces for biologiske kopier. Den første reguleringsvej for godkendelse af disse stoffer - sammen med navnet biosimilarer - blev oprettet af Det Europæiske Lægemiddelagentur i 2005 ifølge en artikel offentliggjort i juli 2015-udgaven af ​​ Nuværende udtalelse i Gastroenterologi .

I 2010 skabte kongressen en vej for FDA-godkendelse af biosimilarer som led i den overordnede omsorgslov, som blev underskrevet i lov af tidligere præsident Barack Obama. Det var dog først i 2015, at FDA faktisk godkendte et biosimilar drug - og først i 2016 godkendte FDA et biosimilar stof til behandling af IBD.

Biosimilars fremtid

Hidtil kun en håndfuld af biosimilarer er blevet godkendt i USA. Men det kan snart ændre sig, ifølge Anita Afzali, MD, en gastroenterolog, der leder det inflammatoriske tarmsygdomsprogram ved UW Medicine's Harborview Medical Center i Seattle. "Der er mere end 650 biosimilarer under udvikling", Dr. Afzali noter, tilføjer, at de fleste er i de tidlige udviklingsstadier. "Hvad der kommer i USA, vil helt sikkert være et varmt emne for diskussion."

Ifølge Afzali, der tager en biosimilar til det amerikanske marked, tager det typisk mellem 7 og 8 år og koster mellem 100 millioner og 250 millioner. Det store antal lægemidler, der udvikles sammen med denne høje pris, viser, at lægemiddelvirksomheder ser dem som et stort potentiale for fortjeneste.

Selv om flere lægemidler, der er baseret på den samme biologiske, bliver tilgængelige, forventes det at konkurrencen vil bringe deres omkostninger nede. Hvor meget er dog helt ukendt.

Journalartikelen i juli 2015 bemærker, at biosimilarer sammenlignet med omkostningerne ved biologiske stoffer, der anvendes i IBD, kunne teoretisk spare 25 til 40 procent, selvom svære at forudsige markedskræfter kunne føre til lavere besparelser.

Mark Gerich, MD, en IBD specialist og klinisk direktør for Crohns og Colitis Center ved University of Colorado Hospital i Aurora, siger, at resultaterne af omkostningsbesparelser for biosimilarer i de lande, hvor de har været vedtaget er blandet. "Min bekymring," siger han, "er, at de faktiske økonomiske besparelser ikke bliver så store, som vi måske håber."

En anden bekymring, siger Afzali, er, at patienter måske ikke er dem, der høster de fleste af besparelserne. "Vi ved det ikke rigtigt," siger hun, "hvis [biosimilarer] vil nedbringe omkostningerne for vores patienter" - som lavere præmier og copays - "eller hvis de kun vil give en reduktion for forsikringsselskaber . "

Vil biosimilarer være effektive til behandling af IBD?

Som nævnt ovenfor er biosimilarer ikke eksakte eksemplarer af de stoffer, de er modelleret på. Når en forbindelse har ekstremt store molekyler, der skabes gennem en biologisk proces, er det umuligt at genskabe [sammensætningen] nøjagtigt. Hvis FDA vedtog en sådan standard til godkendelse af biosimilarer, ville den aldrig blive opfyldt.

Så i stedet for at vise, at de er identiske med deres originale på molekylært niveau - hvilket er nødvendigt for generiske lægemidler - skal producenter af biosimilarer bevise at de er ens nok til originalerne til at have "ingen klinisk meningsfuld forskel." Dette gøres gennem kliniske forsøg for sikkerhed og effektivitet, der tegner sig for en stor del af omkostningerne ved at bringe en biosimilar til markedet.

Men Ifølge FDA's regler skal biosimilarer kun testes for kun én indikation - sygdom eller helbredstilstand - at originator-lægemidlet er godkendt til. Hvis stoffet er vist at være sikkert og effektivt til denne brug, "FDA" ekstrapolerer ", at det er sikkert og effektivt for alle godkendte anvendelser af originator-lægemidlet. For eksempel, hvis et biologisk lægemiddel er godkendt til behandling af rheumatoid arthritis, plaque psoriasis, ulcerøs colitis og Crohns sygdom, og en biosimilar version viser sig at være sikker og effektiv til reumatoid arthritis, vil FDA godkende biosimilar for alle de andre betingelser uden at teste stoffet i de specifikke patientpopulationer.

Denne ekstrapolering rammer nogle mennesker som potentielt besværlige. Siger Dr. Gerich af biosimilarer, der for nylig er godkendt af FDA, "jeg tror, ​​at der er nogle problemer i forbindelse med ekstrapolering og sikkerhed og immunogenicitet" - udvikling af resistens eller en allergisk reaktion på et lægemiddel - "der ikke er helt klart i IBD patienten befolkning. Der var ikke rigtig kliniske forsøg udført specifikt i IBD-populationen forud for deres godkendelse. "Desuden forudsiger han, at biosimilarer vil vise sig at være af lignende effektivitet til originale biologer ved behandling af IBD.

Biosimilars: Lignende men ikke udskiftelige

Hidtil i USA er biosimilarer til IBD blevet godkendt til alle samme anvendelser som deres oprindelsesmedicin - men er ikke blevet udelukket "udskiftelige" med disse stoffer. I praksis betyder det, at apotekere ikke kan erstatte biosimilar til en biologisk, som de kunne med et generisk og et brandnavn narkotika. Afzali bekymrer imidlertid, at dette kan blive en sondring uden forskel. Det er let at forestille sig, siger hun, at et forsikringsselskab eller hospital system simpelthen ikke kan dække en original biologisk, men kun dens biosimilar ækvivalente. "Og nu," siger hun, "staten eller forsikringen eller apoteket siger:" Du skal prøve biosimilar ", selvom en patient allerede har oplevet visse bivirkninger fra den biologiske, der kan blive værre med biosimilar .

I det mindste siger Afzali, at læger skal informeres om, hvad deres patienter får. "Jeg tror, ​​at jeg som en ordinerende udbyder skal anmelde om en substitution er anmodet om," siger hun. "Jeg bør også kunne skrive," Dispense as written, "" for at forhindre enhver substitution fra at finde sted. "

Gerich forudser, at hospitaler kan blive de første udbredte adoptere af mange biosimilar stoffer, eventuelt fjerne original biologics fra deres [lister over tilgængelige lægemidler] helt og holdent. Hvis han siger, "du har en meget syg, indlagt ulcerativ colitis patient, og du skal give dem en stor mængde" af et biologisk lægemiddel for at hjælpe med at afværge en colectomy (fjernelse af en del af tyktarmen), "det bliver ekstremt dyrt for hospitalet. "Sammenligning af mindre dyre biosimilarer mener han kan gøre apoteksledere mere villige til at godkende denne behandling.

Det er også værd at bemærke, at forskere i et nylig norsk studie, der endnu ikke er offentliggjort, men som blev præsenteret ved 2016 United European Gastroenterology Week, viste, at patienterne sikkert kunne skifte fra en bestemt biologisk til den nyligt FDA-godkendte biosimilar-tilsvarende. Men denne undersøgelse var ikke specifik for IBD, og ​​som Afzali noter har andre undersøgelser haft modstridende resultater.

Biosimilars Positive Side: Flere IBD Behandlingsvalg

Ingen tvivler på, at biosimilarer er her for at blive, og at de vil overta en stigende andel af det biologiske lægemiddelmarked i de kommende år.

Afzali håber, at den kommende tilstrømning af nye lægemidler vil fremskynde mere forskning om deres virkninger ved behandling af IBD. "Vi har stadig brug for meget mere menneskelig og forskningstestning," siger hun, "for virkelig at evaluere biosimilars sikkerhed og effekt" for individuelle sygdomme.

Gerich er forsigtigt optimistisk over det potentiale, som biosimilarer holder. "Forhåbentlig vil sikkerheden ikke være et problem," siger han. "Og det vil være interessant at se, hvad de finansielle resultater er." Som Afzali noter, så længe valg ikke tages væk fra læger og patienter, kan tilgængeligheden af ​​biosimilarer kun være en god ting. "Jeg synes at have flere behandlingsmuligheder i vores medicinskab er altid tiltalende".