Jeg vil være den første til at sige, at folkene på FDA har et hårdt arbejde. Det er deres ansvar at beskytte den offentlige sikkerhed og helt sikkert ikke udsætte dem, der er syge for stoffer, der tilbyder falsk håb eller enorm risiko. Og når det kommer til at overveje nye lægemidler til godkendelse, ved jeg, hvor meget de vil have det rigtigt første gang. Det sidste, de har brug for, er at skulle trække et lægemiddel ud af markedet, efter at folk er blevet skadet og forårsager skade på FDA's troværdighed til Kongressen.
Jeg får alt det, og hvad der følger er ikke skrevet respektløst. Men mit glimt den anden dag i Washington, DC i processen med at overveje nye kræftmedikamenter, forlod mig, at FDA fungerede for konservativt, når det drejer sig om potentielt livreddende eller livsforlængende stoffer.
Det var også klart for mine rådgivere (eller i det mindste flertallet af dem) ikke var så vidende, som vi ville forvente af patienterne. De syntes uvant med den nye videnskab, der blev betragtet, såvel som samfundets behov, der ville gavne. Det var tilfældet, da den nye lægemiddelansøgning på Genasense for CLL syntes dømt af Oncologic Drug Advisory Committee og FDA's kræftledelse.
Min umiddelbare reaktion var, at der var sket uretfærdighed. Og ansigterne hos flere af landets leukemi super specialister bekræftede det, da høringen sluttede. Så hvad skal man gøre? Var dette kun et tab for folk som mig med CLL, eller er der en større bekymring, der kan gøre det svært for andet end gennembrud kræftmedicin, der skal godkendes? Er kongressens bekymringer om narkotikasikkerhed at lægge så meget pres på FDA, at baren bliver sat for høj?
Er jeg alle våd?
Jeg kaldte VP for lovgivningsmæssige forhold med Leukemia & Lymphoma Society (LLS) til finde ud af. Svaret var nej, slet ikke. Ifølge George Dahlman, mens de ikke støtter nogen særlig lægemiddelansøgning, føler de sig generelt FDA-dopingrådgivende udvalg, og FDA selv har ikke tilstrækkelig ekspertise, når det kommer til at gennemgå foreslåede kræftbehandlinger, som kunne tilbyde gradvis behandlingsfordel. Og de bekymrer sig over, at narkotikavirksomheder ikke vil komme videre med nye stoffer, hvor regeringen tager en sådan konservativ og måske uinformeret tilgang. Narkotikaudviklingseksperter, jeg har talt med (forskere, der bekymrer sig om at redde liv) bliver nu mere og mere modløse. Jeg er som en patient og en talsmand også modløs.
Jeg har bedt LLS om at fortælle mig og fortælle os som patienter, hvordan vores stemmer kan hjælpe. Er der kongresrepræsentanter og senatorer, vi skal tale med? Ville FDA's ledelse høre os?
På grund af mine forretningsindsatser er der et par ting, du bør vide. HealthTalk har tidligere lavet programmer for CLL-behandling, der blev sponsoreret af ubegrænsede tilskud fra Genta, udvikleren af Genasense. Selv om der ikke er nogen nuværende eller planlagte programmer, bør du vide, at muligheden for fremtidige programmer eksisterer. Derudover driver jeg nu et firma kaldet Patient Power, der modtog et ubegrænset tilskud fra Genta for at lette tre personers rejse (mig selv, en CLL patientens familiemedlem og en anden CLL patient) til den offentlige høring i sidste uge. Både på HealthTalk og Patient Power har Genta hverken bedt om eller haft nogen kontrol eller indflydelse på hvad vi siger eller skriver.
Personligt talende som CLL-patient har jeg intet at vinde med Genasense at blive godkendt. Lige nu har jeg ingen medicin. Der er helt sikkert andre patienter, der har brug for det. Men lægge det til side i et øjeblik, hvad med den næste kræftmedicinsk høring? Vil panelet klart forstå problemerne og have ekspertise i det relevante kræftområde, og vil FDA-kræftmedicinsk lederskab forstå? Hvis de ikke gør det, vil den behandling, du har brug for en dag (eller måske en senator eller kongresrepræsentant måtte have brug for) ikke være tilgængelig på grund af at koldt vand bliver kastet på udvikling af narkotika nu? Jeg er bekymret.
En anden ting: Jeg værdsætter meget at have mulighed for at vidne ved den nylige FDA-udvalgs høring. De lyttede respektfuldt, og det var en meget åben høring. Men der var en del af processen, der syntes ukorrekt bag lukkede døre. Da høringen sluttede, spurgte jeg en FDA-tjenestemand om, hvem de tegnede sig for CLL-ekspertise. Hun sagde, at de havde telefonkonversationer med CLL-konsulenter, men at de var under fortrolighedsaftaler og forbudt at afsløre, hvem de var, eller hvordan FDA blev rådgivet. Hun sagde, at jeg ville have brug for godkendelse fra lægemiddelansøgningsfirmaet for at få flere oplysninger. Jeg kontrollerede med firmaet, og de sagde, at jeg har deres tilladelse.
Så nu vil jeg gå tilbage til FDA for at lære mere om processen og dele den med dig. Jeg prøver bare at lære, om processen er ødelagt, og vores håb om nye lægemidler er i fare. Hold dig opdateret, og lad mig vide, hvad du synes.
-Overgå
Opdatering:
Vi starter virkelig noget her. Folk fra hele verden (bogstaveligt talt) har fået fat i mig om dette emne. Lad os holde det i gang og virkelig få ordet ud. Fortæl andre om at komme her og opfordre dem til at efterlade en kommentar, de store hunde ser og læser dem! Gå til digg.com og i øverste højre hjørne finder du en søgefunktion, skriv i CLL, og det skal vise dig min artikel med titlen "Mangler FDA eksperter til godkendelse af stoffer?" Du skal blot klikke på knappen, der læser "digg den." Jo flere mennesker der stemmer for bloggen, jo flere mennesker vil læse det!
