Indholdsfortegnelse:
"Vi fik at vide, at vi var i 48 timer med at træffe en beslutning, eller hun kunne begynde at har organsvigt ", sagde Tom Whitehead, Emily's far i en video, der blev optaget af Children's Hospital of Philadelphia. Så med et glimt af håb vendte Emilys forældre til Children's for, hvad deres læger siger, er en gennembrud-leukæmibehandling ved hjælp af en bio- manipuleret version af patientens T-celler, der er specialdesignede til at formere sig hurtigt i patienten og ødelægge leukæmi.
T-celler er lymfocytter, hvide blodlegemer, der er integreret i immunsystemets evne til at bekæmpe leukæmi B-celler. Emily's T-celler blev konstrueret til at "gå efter kræftceller og dræbe dem", sagde pediatrisk onkolog Stephan Grupp, MD, Ph.D. i Children's Hospital of Philadelphia i videoen.
Siden Emily blev behandlet på hospitalet i april 2011, har hun forblev kræftfri, og hendes leukæmi anses for at være i fuld remission. I løbet af juni er hun vendt hjem, og siden da har hun været sund og er tilbage i skole. "Vi har kontrolleret sit knoglemarv for muligheden for sygdom på to punkter," sagde Dr. Grupp. "Vi kontrollerede hendes tre måneder og nu seks måneder efter behandlingen. Hun har ingen sygdom overhovedet."
Added Grupp, "Vi skal behandle et større antal patienter, før vi forstår, hvad succesrate faktisk kunne være."
Behandlingen, Emily modtaget, kendt som CTL019 eller CART19, blev udviklet til avanceret leukæmi, der ikke reagerer på standardbehandlinger. Mens et stort flertal af patienter med pædiatriske leukæmier reagerer på kemoterapi, er Emily blandt en lille brøkdel, der ikke ser vedvarende resultater, og hos hvem B-celler glider forbi kemoterapibehandlinger.
Ifølge National Cancer Institute er en opdeling af National Institutes of Health, akut lymfoblastisk leukæmi er den mest almindelige cancer diagnosticeret hos børn, der repræsenterer 23 procent af kræftdiagnoser hos de yngre end 15. I USA diagnostiseres cirka 30 til 40 mennesker per million med denne type leukæmi hver år.
Ægte håb for pædiatriske kræftpatienter?
Nogle eksperter forbliver skeptiske over løftet om den behandling, Emily modtog. John Letterio, MD, pædiatrisk onkolog ved University Hospital's Rainbow Babies & Children's Hospital i Cleveland, siger, at han ikke er sikker på, om behandlingen vil være så vellykket i enhver patient. "Men for at se komplette svar hos flere patienter, er dette meget tidligt i udviklingen meget lovende. Det antyder, at anvendelsen af dette vil være signifikant, og helt sikkert vil mange patienter give mulighed for helbredelse, hvor der ikke er andre."
Forskerne, der arbejder med Grupp, sagde, at denne T-cellebehandling har været i udvikling i nogen tid. I et tidligt klinisk studie udført i august 2011 viste behandlingen sig for at være effektiv hos 9 ud af 12 voksne med kronisk lymfocytisk leukæmi eller CLL. Men der er alvorlige ulemper. Kort efter at have modtaget hendes T-celler blev Emily alvorligt syg. T-cellerne overaktiverede Emily's immunsystem, og barnet blev sendt til intensiv pleje. Grupp foreskrev to lægemidler, der hjælper med at målrette immunrespons, som fungerede for at modvirke de toksiske virkninger af T-cellebehandlingen, og nu har Emily gjort en fuld opsving.
"Siden dengang har hun været fantastisk. Hun har været glad og sund og vendt tilbage til skolen om efteråret," sagde Emily's mor, Kari Whitehead i videoen. "CART19 var virkelig den eneste mulighed for Emily, og selvom vi ikke var sikre på, hvordan det skulle fungere, fordi hun var det første barn, følte vi os stadig som ved at tilmelde hende i retssagen - selvom det ikke fungerede - det ville give dem en smule mere information, og hermed ville de lære noget og kunne hjælpe andre børn. "
