Et nyt lægemiddel bremser fremskridtet med multipel sklerose, herunder en avanceret form for degenerative nerve sygdom, for hvilken der i øjeblikket ikke er nogen behandling , ifølge et par nye kliniske forsøg.
En MS-specialist kaldet det intravenøse lægemiddel, ocrelizumab, et "gennembrud". Ocrelizumab reducerede forskuddet af MS-relateret invaliditet med 24 procent hos personer med primær progressiv MS sammenlignet med til en placebo, resultater fra et klinisk forsøgshow.
Forskere sammenlignede ocrelizumab mod et placebo- eller dummy-stof, fordi der ikke findes nogen godkendt behandling til primær progressiv MS. Denne formular påvirker omkring 15 procent af MS-patienterne, siger Dr. Stephen Hauser, formand for neurologi ved University of California, San Francisco.
"Det repræsenterer nyt håb for mennesker med progressiv MS", sagde Hauser, som arbejdede på begge rapporter.
Ocrelizumab viste sig også at være bedre til behandling af mennesker med recidiverende multipel sklerose, den mest almindelige form for MS, sammenlignet med andre tilgængelige lægemidler, det andet kliniske forsøg fundet.
"Dataene er virkelig ret dramatiske," Hauser sagde. "De viser ved MR, at nye områder af betændelse i hjernen blev reduceret med 95 procent sammenlignet med den nuværende behandling."
RELATERET: Sådan finder du en specialist, der behandler multipel sklerose
Ocrelizumab under varemærket Ocrevus, Afventer godkendelse fra US Food and Drug Administration. FDA havde fået tilladelse til at godkende lægemidlet denne måned, men for nylig udvidet sin anmeldelse til marts.
"Vi er meget håbede, at stoffet vil være tilgængeligt om foråret," sagde Dr. Aaron Miller, medicinsk direktør for Mount Sinai's Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multipel Sklerose i New York City. "Jeg forventer, at det vil blive udbredt." Hauser forklarede, at multipel sklerose opstår, når immunsystemet angriber beskyttelseskappen, der dækker nervefibre, som består af et fedtstof kaldet myelin.
Ocrelizumab behandler MS ved at nedbryde Immuncellerne, der producerer antistoffer til at angribe myelinen, siger Hauser.
Indledningsvis har multipel sklerose betændelse, der vokser op, da immunsystemet aktivt angriber myelin. I denne fase, der er kendt som recidiverende multipel sklerose, skifter patienterne mellem aktive MS-angreb efterfulgt af eftergivelsesperioder, noterer Hauser. Men efter at myelinskeden er blevet ødelagt, vil nogle MS-patienter bosætte sig i en lang degenerativ fase kendt som primær progressiv multipel sklerose. I stedet for at have sygdomsangreb oplever patienterne en langsom og progressiv forværring af deres motoriske funktion, hævder Hauser.
MS påvirker anslået 2,3 millioner mennesker verden over, herunder omkring 400.000 mennesker i USA, siger undersøgelsens forfattere i baggrundsnotater.
Selv om der ikke findes nogen kur mod nogen form for MS, er der flere behandlinger til rådighed for relapsing MS for at lette symptomerne. Det kliniske forsøg, der involverede denne form for lidelsen, sammenlignede ocrelizumab med lægemiddelinterferon beta-1a, som er en nuværende standard-of-care medicin.
Ocrelizumab reducerede ny inflammation og gav også op til 47 procent reduktion i tilbagefald og en 43% reduktion i handicap sammenlignet med interferon, rapporterede det kliniske forsøg. Hauser tjente som videnskabelig styregruppe som formand for dette forsøg.
Miller sagde at stoffet også viste sig at være den første virkelige stråle af håb for mennesker med progressiv MS, hvilket nedsætter forstyrrelsens fremgang på en begrænset men meningsfuld måde.
"Vi har aldrig haft nogen passende behandlinger til primær progressiv MS. I den henseende er dette et gennembrud," sagde Miller. "Selvfølgelig vil man gerne se højere niveauer af større reduktion, men det er helt sikkert et meget vigtigt resultat for passende patienter."
Lægemidlet var også meget tolereret af patienter, siger Hauser og Miller.
Omkring en tredjedel af patienterne fik reaktion på infusionen af lægemidlet, men andre lægemidler hjalp med at behandle disse symptomer uden langtidseffekter, Hauser sagde. Kun 1,3 procent af patienterne udviklede en alvorlig infektion sammenlignet med 2,9 procent af dem, der blev behandlet med interferon.
Begge kliniske forsøg blev sponsoreret af lægemidlets fabrikant, F. Hoffmann-La Roche. Resultaterne blev offentliggjort 21. december i
New England Journal of Medicine
.
