Når myelomepatienter tænker på kliniske forsøg med nye behandlinger, er det ofte med stor fornemmelse af håb om, at den nye medicin eller terapeutiske tilgang kan ændre sygdommens forløb dramatisk. Fra forskers synspunkt er et klinisk forsøg et af de sidste trin i en langvarig og krævende videnskabelig proces. En forbindelse eller metode, der ser godt ud i laboratoriet eller i dyreforsøg, skal stadig passere vigtige sikkerheds- og effektivitetsprøver i virkelige mennesker, der lever med en alvorlig sygdom. I bedste sammenhæng er både patienter og forskere omfattet af forsøg.
På grund af forskernes og patienters samarbejdsvillige har flere myelomer gået ind i en periode med aktiv forskning og kliniske forsøg i nye terapeutiske tilgange, og indsatsen har givet nogle lovende strategier.
Flere af de nye tilgange er baseret på at hjælpe kroppens eget sygdomsbekæmpende immunsystem mod kræft. Kaldet immunterapi, strategien har tiltrukket myelomforskere i nogen tid på grund af iboende karakteristika af myelom. (For mere information om flere myelomsymptomer og behandlinger, gå til vores Sygdoms Basics-side.)
"Hver patient med myelom producerer et ret unikt protein, der identificerer den celle, der producerer proteinet", forklarer Vincent Rajkumar, MD, en myelom specialist på Mayo Clinic i Rochester, Minn. "Hvis vi kunne lave en terapi, der er rettet mod det unikke protein, så kunne vi målrette mod myelomcellerne og lade andre celler og væv være intakte."
En anden attraktion af immunoterapeutiske tilgange til myelom vedrører den ukontrollerede proliferation af cancerceller i ubehandlet tilstand. Normalt vil hurtig vækst af fremmede celler i kroppen stimulere immunsystemet til at reagere på de unormale celler og ødelægge dem eller kontrollere deres vækst. Af grunde, der forbliver uklare, opbygger immunsystemet ikke et sådant respons på myelomceller.
"Der kan være en måde at genoplære immunsystemet for at lære at [myeloma] er en fremmed ting, der ikke skal være i kroppen ", siger Dr. Rajkumar.
Blandt de nye strategier til behandling af myelom er:
· Dendritisk cellevaccine
· Skeletrelateret strålebehandling plus stamcelle
transplantation
· Tandemstamme celletransplantation
· Aktiveret T-cellebehandling
Ofte kaldet "antigenpræsenterende celler" er dendritiske celler normale immunsystemceller, som genkender fremmede proteiner (også kaldet antigener) og leder dem til andre immunceller, kaldet killere-T-celler , til behandling. En myelomvaccine skabes ved at fjerne en patients egne dendritiske celler og eksponere dem for patientens unikke myelomprotein, som "belaster op" de dendritiske celler med myelomproteinet. De aktiverede celler injiceres tilbage i patienten i håb om, at patientens T-celler nu vil genkende myelomcellerne som fremmede og montere et svar med det formål at dræbe myelomcellerne.
Preliminære kliniske undersøgelser på Mayo Clinic har ikke givet nok oplysninger for at afgøre, om strategien fungerer, sagde Dr. Rajkumar. Forskere ved en række centre rundt omkring i landet vurderer dendritisk cellevaccinebehandling for myelom.
Forskere ved University of Arkansas rekrutterer myelomepatienter til undersøgelse af dendritisk cellevaccination. Oplysninger om dendritiske cellevaccinforsøg er tilgængelige fra:
· National Institutes of Health kliniske forsøg Website
· Myeloma Institute for Research & Therapy
Stamceller er "starter" blodceller, som producerer alle andre blodceller . De kan omdanne sig til nogen af de tre hovedcellulære komponenter i blodet: hvide celler, røde blodlegemer og blodplader. Ved konventionel stamcelletransplantation for myelom og andre sygdomme fjernes patientens egne stamceller (autologe celler) først og frosses. Derefter modtager patienten højdosis kemoterapi, som ud over at behandle kræften ødelægger de normale blodlegemer. Efter kemoterapi infunderes de gemte stamceller tilbage i patienten for at genopbygge de tabte bloddannende celler.
Undersøgere på Fred Hutchinson Cancer Research Center i Seattle har tilføjet en form for skeletmålrettet stråleterapi til standard-højdosis kemoterapi-stamcelletransplantationsprocessen. En høj-energi radioisotop (holmium 166) er knyttet til et knoglsøgende stof kendt af initialerne DOTMP, som er relateret til de bisfosfonatlægemidler, der anvendes til behandling af osteoporose og knoglemetastase. DOTMP leverer strålingen til knoglen, som er den største sygdomssted i multiple myelom.
"Standard autod stamcelletransplantation med høj dosis giver et komplet respons hos 20 til 30 procent af patienterne," sagde myelomspecialisten William Bensinger, MD " Uheldigvis helbreder terapien ikke mange mennesker, delvis fordi de komplette reaktioner ikke er meget holdbare. Håbet er, at den skeletmålrettede stråling vil føre til mere komplette svar og mere holdbare responser, hvilket igen vil forbedre overlevelsen. "
Indledende undersøgelser har vist, at tilsætningen af skeletmålrettet stråling øger responsfrekvensen med 50 procent over det, der normalt ses ved konventionel højdosis kemoterapi og autolog stamcelletransplantation. Dr. Bensinger har været involveret i et myelomatisk klinisk forsøg med skeletmålrettet stråleterapi, som næsten er afsluttet og derfor ikke længere rekrutterer patienter.
Oplysninger om denne afsluttede undersøgelse og andre igangværende kliniske undersøgelser i myelom findes på:
Nationale Institut for Sundhedskliniske forsøg
· Fred Hutchinson Cancer Research Center
Stamceller transplantationer kan udføres på to forskellige måder ved hjælp af patientens egne stamceller (autolog stamcelle transplantation) eller ved hjælp af donerede celler (allogen stamcelle transplantation ). Som forklaret i det foregående afsnit, modtager patienterne i begge procedurer typisk højdosis kemoterapi efterfulgt af transplantation af stamcellerne. I en allogen transplantation kan proceduren også involvere helkropsbestråling ud over kemoen. I en allogen transplantation, når cellerne doneres, normalt af et familiemedlem, opnår så mange som 70 procent af patienterne fuldstændig respons , hvilket betyder at der ikke er nogen detekterbar monoklonal protein i blodet og en normal procentdel af plasmaceller i knoglemarven. Proceduren ødelægger imidlertid en patients blodproducerende celler og er forbundet med en høj dødelighed. Som et resultat heraf har allogen transplantation stort set været ude af fordel i USA, sagde Dr. Bensinger fra Fred Hutchinson Cancer Research Center. Et lovende alternativ til højdosis allogen transplantation er en tandemtransplantationsprocedure, der bruger autolog stamme celler fulgt senere af donerede stamceller. Patienten gennemgår først en højdosis kemoterapi regime efterfulgt af autolog transplantation. Efter en rekreationsperiode på ca. to måneder undergår patienten en anden transplantation med nedsat intensitet under anvendelse af donerede celler. Dr. Bensinger sagde, at de første resultater viser, at tandemtransplantationen opnår remissionshastigheder svarende til dem med en højdosis-allogen transplantation, men med meget lavere dødelighed.
Oplysninger om igangværende tandemtransplantationsforsøg er tilgængelige på:
· National Institutes of Health kliniske forsøg
· Fred Hutchinson Cancer Research Center
Indholdsfortegnelse
Denne myelombehandlingsstrategi gør brug af specialiserede sygdomsbekæmpende hvide blodlegemer, der er kendt som T-celler eller T-lymfocytter, som normalt stimulerer immunsystemet i svar på vira, bakterier, tumorer eller andre unormale celler i kroppen. Når T-celler genkender en bestemt markør eller antigen, på overfladen af en abnorm celle, bliver de aktiveret og udløser kroppens immunrespons til den unormale celle. En række forskellige medicinske tilstande - nogle kræftformer, hiv-aids, virusinfektioner - er forbundet med nedsat T-celleantal eller nedsat T-celleaktivitet, hvilket begrænser kroppens evne til at bekæmpe sygdommen. Denne sygdomsbekæmpende evne af T-celler kan forbedres i en proces, der aktiverer og udvider T-cellepopulationen. For det første tages en blodprøve fra patienten, så behandles T-cellerne i laboratoriet for at øge deres tal og aktivere dem ved hjælp af Xcellerated Processen.
Disse aktiverede T-celler kan derefter infunderes tilbage i patienten for at øge et svækket immunsystem. Når for eksempel myelomepatienter undergår kemoterapi - som reducerer eller eliminerer deres blodlegemer - efterfulgt af stamceltransplantation, genopbygger de transplanterede stamceller cellerne reduceret ved kemoterapi, og tilføjelse af aktiverede T-celler muliggør hurtigere genopretning eller mere aktive T-celler. Preliminære resultater fra en igangværende undersøgelse med anvendelse af aktiverede T-celler til behandling af multiple myelom blev rapporteret i juni 2004 på American Society of Clinical Oncology-mødet. Aktiverede T-celler blev tilsat til standard højdosis kemoterapi og autolog stamcelle-transplantation hos 36 patienter.
Tilsætningen af de aktiverede T-celler medførte en hurtig genopretning af lymfocytantal, hvilket indikerer genoprettelse af kroppens naturlige sygdomsbekæmpelsesevne. Lymfocytopvinding tager normalt op til en måned efter kemosocial behandling med høj dosis efterfulgt af stamcelletransplantation. Tilsætningen af aktiverede T-celler medførte øjeblikkelige stigninger i lymfocytantal (inden for en til to dage), som fortsatte med at stige i løbet af tre til fire uger, rapporterede Ivan Borello, M.D., en myelomforsker ved Johns Hopkins University i Baltimore. Efter tre måneder forblev lymfocytantal højere end forventet efter autolog stamceltransplantation alene. Denne undersøgelse har nu afsluttet periodisering, og der forventes fulde resultater. På baggrund af disse resultater vurderes terapien imidlertid hos patienter med tilbagefald eller manglende respons på myelom i ikke-transplantation. Information om denne igangværende undersøgelse er tilgængelig fra: · National Institutes of Health kliniske forsøg Website / Aktiveret T-celleforsøg Følgende websider giver detaljerede forklaringer på, hvordan kliniske forsøg fungerer, hvordan man deltager i en prøve og mere: · National Institutes of Health Clinical Trials hjemmeside · National Cancer Institute · Folk, der lever med kræft / American Society of Clinical Onkologi · Kræftpleje
Dette program blev støttet gennem et ubegrænset uddannelsesbevis fra Xcyte Therapies. Det blev gennemgået af John Gribben, MD, professor i medicin på Harvard Medical School og en læge hos Dana-Farber Cancer Institute og Brigham og Women's Hospital i Boston.
Vigtigt:
Vi håber du finder dette Medicinsk og sundhedsinformation hjælpsom, men det er ikke erstatning for professionel lægehjælp. For alle personlige medicinske bekymringer, herunder beslutninger om medicin og andre behandlingsmuligheder, bør du altid kontakte din læge. Se fuld ansvarsfraskrivelse.
