Stamcelleoverførsler til MS: HALT-MS-forsøgsredskaber op til næste fase

Dave Bexfield deltog i fase 2 af HALT-MS og oplevede dramatiske forbedringer i hans MS symptomer. Fotografier høflighed af Dave Bexfield

Et par år Everyday Health rapporterede om et klinisk forsøg kaldet HALT-MS. Denne igangværende undersøgelse er en af ​​flere i de senere år for at undersøge stamcelletransplantationer for multipel sklerose (MS), hvor en persons egen stamceller høstes, inden et kemoterapi forløb for at næsten fuldstændig ødelægge immunsystemet, hvorefter stammen celler er infunderes tilbage i kroppen.

HALT-MS er en af ​​de mest fremtrædende igangværende forsøg med stamcelletransplantationer til MS, og dets forskere har deres synspunkter på at gøre transplantation til en almindelig behandling for MS. Men først skal de sammenligne transplantationen direkte med de bedste lægemiddelbaserede behandlinger, der for øjeblikket er tilgængelige - hvilket er præcis, hvad fase 3 af forsøget skal gøre.

Uanset om du er potentielt interesseret i at deltage i fremtidige kliniske forsøg eller bare ivrig efter at lære om, hvor MS behandling kan ledes, her er et overblik over, hvilke forskere håber at lære i studiens næste fase og hvad det kan betyde for deltagerne.

Promovering af stamceller

Tanken bag stamcelletransplantation er at erstatte et funktionssvigtende immunsystem - i tilfælde af MS, der angriber myelinskeletterne - med en der genkender disse nerver korrekt som kroppens eget væv og ikke angriber dem. Det kaldes undertiden som "genstart" immunforsvaret, og håbet er i hvert fald, at det "nye" immunsystem aldrig begynder at angribe nerveceller som den gamle gjorde.

Stamcelletransplantationer har vist sig at gøre dette med blandet effektivitet. I en undersøgelse, der blev offentliggjort i april 2017 i tidsskriftet JAMA Neurology , fandt forskerne, at inden for en gruppe på 281 personer med MS - hvoraf de fleste havde progressive former for MS - der havde behandlet sig fra 1995 til 2006, 46 procent oplevede ingen progression af sygdommen i de fem år efter deres transplantation. Yngre mennesker og dem med tilbagefaldsmedlemmer var mere tilbøjelige til at få deres sygdomme standset ved proceduren.

Stamcelletransplantationer medfører også nogle risici, herunder lave blodlegemer, infektioner, gastrointestinale problemer, blodpropper, smerte og selv døde.

Men Michael Racke, MD, en neurolog ved Ohio Wexner Medical Center i Columbus og en forsker i HALT-MS-undersøgelsen, siger, at effektiviteten og sikkerheden af ​​stamcelletransplantationer er blevet forbedret siden 2006, da de første deltagere blev screenet for tilmelding i fase 2 af HALT-MS.

Alle tre store forsøg, der har offentliggjort resultater i de seneste år - herunder HALT-MS - viste alle en succesrate på 70 procent ved sygdomsaktivitet fem år efter proceduren. Sygdomsaktivitet blev målt enten ved tilbagefald, progression af handicap eller udseende af nye læsioner på MR.

"Som i al medicin fortsætter vi bare med at blive bedre til de ting, vi gør", siger Dr. Racke og bemærker dødeligheden af ​​stamcelletransplantationer er faldet fra ca. 3,5 procent før 2006 til ca. 0,3 procent siden da.

Stamcelletransplantation: 'A Hard Road'

En deltager i fase 2 i HALT-MS var Dave Bexfield, en indbygger fra New Mexico, der blev diagnosticeret med MS for 11 år siden i en alder af 37 år. Han er grundlægger og redaktør for ActiveMSers, et supportsted for mennesker med MS med stærkt fokus på fitness, der også dækker den videnskabelige litteratur om stamcelletransplantationer.

"Jeg blev desperat", siger Bexfield af hans fysiske tilstand, da han indgik i retssagen i 2010. I løbet af de foregående seks måneder var han væk fra lejlighedsvis ved at bruge en stok til at bruge en walker hele tiden, og hans håndfærdighed og kognition blev værre hurtigt. Han var nødt til at træne med sin søster, en fysioterapeut, for at kunne gå 100 meter uden hjælp for at kvalificere sig til retssagen, som han siger skabte "større, større stress" på det tidspunkt.

Hele transplantationsprocessen, Bexfield siger, var "en hård vej" på grund af de konstante tests og især de kemoterapeutiske stoffer, der var involveret i hans tre ugers sygehusophold. Efter den første uge, hvor kemoterapi blev givet, følte han sig stadig "temmelig anstændigt." Så siger han, "kemoterapi begyndte virkelig at sparke ind. Jeg var i seng i omkring fire lige dage" og engang gik ud af opkastning.

Høj infektionsrisiko

Men Bexfield blev gradvis forbedret i løbet af resten af ​​opholdet og formået at undgå at få en alvorlig infektion - noget forskere er på udkig efter, når deltagernes immunsystem er kompromitteret. Selv efter at være blevet afladet, siger Bexfield, "Dit immunsystem er så lavt, du skal være meget forsigtig med hver mad du spiser, hvem du ser. Jeg var dybest set isoleret. "

De dramatiske forbedringer, han oplevede efter proceduren, siger Bexfield mere end gjort op for de risici og ubehag, han udholdt. "I løbet af de første par måneder gik jeg lige fra at kunne gå til at kunne gå 500 meter." Hans hjerne tåge ryddet op, og hans styrke blev forbedret "på alle niveauer."

Disse forbedringer varede omkring fire år, hvorefter Bexfield siger: "Jeg bemærkede, at mine ben ikke fungerede lige så godt." Han er nu tilbage til at bruge en walker hele tiden, men på alle områder undtagen at gå, føles han stadig meget bedre end han gjorde før transplantation. "Jeg ville gøre denne behandling 100 gange over. Det var så værdifuldt, siger han.

Næste fase: BEAT-MS

Når HALT-MS starter sin fase 3-prøveperiode (kaldet BEAT-MS) i begyndelsen af ​​2018, siger Racke, vil den tilmelde omkring 120 deltagere i alderen 18 til 50, med tilbagefaldsmedlemmer MS. For at kvalificere sig til prøven siger han, at du ikke har opnået succesfulde resultater på to forskellige sygdomsmodificerende terapier, som det fremgår af et tilbagefald på en og MR-aktivitet på den anden.

Omkring halvdelen af ​​deltagerne vil tilfældigt tildelt til at modtage stamcelletransplantationer, mens den anden halvdel vil modtage den bedst mulige medicinterapi, som bestemt på individuel basis. Deltagerne i begge grupper vil blive sporet i fem år.

Racke understreger, at ud over at se på sygdomsrelaterede resultater, vil fase 3 også sammenligne behandlingsomkostningerne i begge grupper. Han bemærker, at mange lægemiddelbehandlinger til MS koster så meget som $ 70.000 til $ 90.000 om året, mens omkostningerne ved en stamcelletransplantation ved Ohio State i fase 2 var mellem $ 40.000 og $ 100.000 - med gavnlige effekter, der varede i årevis.

Hvad er endnu vigtigere at påpege, "siger Racke, er at stamcelletransplantationerne fungerede" signifikant bedre hos patienter, som faktisk var meget værre. Så dette vil forhåbentlig være noget, der undervejs kan være en betydelig mulighed for folk, der har virkelig dårlig MS. "