Jeg fik et opkald i dag fra FDA som svar på min anmodning fra flere uger siden for en liste over medlemmerne af FDA's rådgivende udvalg, som overvejede om du vil anbefale Genasense til godkendelse. Som du måske husker, stemte panelet 7 til 3 mod godkendelse. FDA går normalt, men ikke altid, sammen med anbefaling af sådanne paneler. De skal beslutte inden for en uge eller så hvad de skal gøre i dette tilfælde.
Genta anmodede om godkendelse til at markedsføre Genasense for CLL, mens man fortsatte med en bekræftende undersøgelse, der ville give mere information. FDA har godkendt planen for undersøgelsen, men sponsor Genta har ingen penge til at gøre undersøgelsen - titusindvis af dollars - hvis de ikke kan få markedsføringstilladelse.
Som jeg har skrevet tidligere, har jeg været bekymret for, at FDA ikke er vidende nok om tilstanden af CLL behandling i dag for at træffe en velinformeret beslutning. Jeg har været klar over, at nogle CLL-underspecialister har lanceret til fordel for Genasense-godkendelse, herunder Drs. Michael Keating (M. D. Anderson Cancer Center), Kanti Rai (Long Island Jewish Medical Center), Susan O'Brien (M. D. Anderson) og flere andre. Så det var nysgerrig i det rådgivende udvalgs høring, da FDA havde en negativ opfattelse, og panelet, for det meste ikke-CLL-specialister, faldt i kø.
Spørgsmålet var, havde FDA andre konsulenter bag scenerne, som rådede dem? I dag fik jeg efter mange tavler navnene, men det forklarede ikke tingene. Der var fire konsulenter til FDA. De omfattede to faktiske panelmedlemmer, Dr. Maria Rodriguez, en lymfom specialist fra MD Anderson, der stemte for stoffet, og Dr. Joao Ascensao, en hæmatolog ved Veterans Administration i Washington, DC, og ikke en CLL specialist, der stemte mod. De andre konsulenter, jeg har lært, var Dr. Geraldine Schecter, som jeg tror er Dr. Ascensao's chef i hæmatologi hos VA, og jeg har aldrig tænkt som en CLL-specialist, og Dr. Bruce Cheson fra Georgetown, som absolut er en CLL leder. Dr. Cheson var under retsmødet og syntes synligt forstyrret, da afstemningen var negativ. Jeg ved, at han fortalte mig, at hans far døde fra CLL, og han er fortsat en meget dedikeret læge til mennesker med denne sygdom.
Så jeg forsøger at finde ud af det. Mindst to konsulenter var for Genasense (Cheson og Rodriguez), den ene var imod, (Ascensao). Og Dr. Schecter, som jeg ikke har talt med, og som ikke var på panelet, er et vildt kort - men kan ikke være en subspecialist på området.
Jeg kan ikke forstå, hvorfor FDA netop ikke gjorde det Hør ikke mere end et stort navn CLL specialist. Er det ikke det, der ville være nødvendigt for at give sponsoren og patienterne retfærdig shake?
Du vil høre, at FDA siger, at mange af de andre læger har økonomiske konflikter. Men mine venner, der har kigget på det (som patientundersøgende journalister) siger selv, at siddepanelerne også har masser af konflikter, måske endda med finansielle bånd til andre virksomheder, der også studerer antisensitbehandling, der kunne følge Genta's.
Jeg ved, at det er slet ikke en perfekt proces. Men lige nu ser det ikke ud til, at det er helt retfærdigt for det pågældende stof, og måske endda andre i køen. Problemet forbliver, hvordan kan vi patienter skubbe for vores regering for at beskytte vores sikkerhed, samtidig med at vi giver adgang til potentielt livreddende eller livsforlængende nye stoffer? Desuden, hvordan kan vores regering give virksomhederne incitament til at investere år og mange millioner til at gå i vanskelighederne?
Jeg har nævnt dette før, men det synes passende at sige det igen. På grund af mine forretningsindsatser er der et par ting, du bør vide. HealthTalk har tidligere lavet programmer for CLL-behandling, der blev sponsoreret af ubegrænsede tilskud fra Genta, udvikleren af Genasense. Selv om der ikke er nogen nuværende eller planlagte programmer, bør du vide, at muligheden for fremtidige programmer eksisterer. Derudover driver jeg nu et firma kaldet Patient Power, der modtog et ubegrænset tilskud fra Genta for at lette tre personers rejse (mig selv, en CLL patientens familiemedlem og en anden CLL patient) til den offentlige høring. Både på HealthTalk og Patient Power har Genta hverken bedt om eller haft nogen kontrol eller indflydelse på hvad vi siger eller skriver.
-Andrew
