Vil der nogensinde være et lægemiddel til kællsygdom? |

Narkotika til mennesker med cøliaki er i øjeblikket ved at blive udviklet.iStock Photo

Key Takeaways

I øjeblikket er den eneste måde at behandle cøliaki er at undgå gluten.

Selv små mængder gluten kan forårsage dage med smertefulde symptomer for mennesker, der lever med cøliaki.

Flere stoffer testes for at se om de kan hjælpe mennesker med celiac, som ved et uheld spise gluten.

Mere end to millioner amerikanere lever med cøliaki - en autoimmun fordøjelsesforstyrrelse, hvor spiseregluten, en kombination af proteiner, der almindeligvis findes i hvedeprodukter, aktiverer immunceller, der beskadiger tarmens foring. til en glutenfri diæt er i øjeblikket den eneste tilgængelige behandling for cøliaki. Men vedligeholdelse af en 100% glutenfri diæt kan være meget udfordrende.

Udfordringerne med levende glutenfri

Selv med de bedste hensigter er levende glutenfri meget lettere sagt end færdig. var næsten umuligt at fortælle, hvilke emballerede "glutenfrie" fødevarer levede op til deres krav indtil slutningen af ​​sidste år, da US Food and Drug Administration (FDA) begyndte at håndhæve retningslinjerne for glutenfri mærkning. Og det er svært at garantere, at du ikke ved et uheld vil forbruge gluten på en restaurant eller ved en lejlighed som en velmenende relativ middagsfest.

Og for nogle følger det ikke med en glutenfri kost, at de vil føle sig bedre. En lille procentdel af cøliaki-patienter (ca. 2 til 5 procent) oplever stadig symptomer.

Ifølge Alessio Fasano, MD, direktør for Center for Celiac Research ved Massachusetts General Hospital i Boston, er glutenfri kost "langt fra at være perfekt. "Det er specielt svært, siger han til hyppige rejsende, studerende afhængige af cafeterier og mennesker med andre diætbegrænsninger på grund af sundhedsmæssige problemer som diabetes."

"Uanset hvor forsigtig du er, er der altid tidspunkter du er nødt til at stole på andre mennesker for at holde dig sund, "siger Kristen Sweet, der blev diagnosticeret med cøliaki omkring fem år siden, i en alder af 24. Til trods for at hun holdt sit eget køkken glutenfri, ved hun, at hun altid vil være hos risiko for eksponering, medmindre hun ofrer sit sociale liv.

Som en uddannet videnskabsmand inden for genetik er Sweet også smertefuldt opmærksom på manglen på stoffer udviklet specielt til cøliaki. Selvom opholdet glutenfrit er effektivt, kan en glidning betyde dage med symptomer som mavesmerter, forstoppelse og træthed. "Problemet er, at når du får 'glutened', er der ingen løsning. Der er intet du kan tage for at mindske slaget, "siger hun.

RELATERET: For vores familie er glutenfri ikke en fad, det er en livredder

Ud over en glutenfri kost

Dr. Fasano siger, at årtier af forskning begynder at betale sig med nye lægemidler, der er designet til at hjælpe mennesker med cøliaki, går ud over at opretholde en glutenfri diæt. Her er fire stoffer nu i kliniske forsøg:

ALV003 (Alvine Pharmaceuticals)

Sådan virker det:

ALV003 er en kombination af to enzymer, der hugger op gluten, før det har en chance for at aktivere immunsystemet. Det ville blive taget før eller under potentiel eksponering af gluten.

• Beviset: Dette lægemiddel blev senest testet i et klinisk fase 2-forsøg, hvor resultaterne blev offentliggjort i juni 2014 i gastroenterologi. Under forsøget spiste 34 frivillige med cøliaki sygdommen 2 gram gluten hver dag i seks uger, og halvdelen af ​​dem tog ALV003. Lægemidlet forhindrede tarmskader set i biopsier ved forsøgets afslutning. Fase 2b, en 12 ugers prøve, er i gang.
• AN-PEP (DSM Food Specialties) Sådan virker det:

AN-PEP er et andet enzym, der i det væsentlige spiser gluten. AN-PEP antages at fungere bedst, når det tages, mens gluten stadig er i din mave.

• Beviset: AN-PEP viste sig at være sikkert i et lille 2013-studie udgivet i World Journal of Gastroenterology. Til undersøgelsen spiste 16 mennesker 7 gram gluten hver dag i to uger, og halvdelen af ​​dem spiste også AN-PEP, og halvdelen tog placebo. Men gruppen, der fik placebo, blev ikke syg nok i løbet af undersøgelsen for at vise, at enzymet havde nogen virkning, så der skal gøres mere forskning.
• Larazotidacetat (Alba Therapeutics) Hvordan det værker:

Larazotidacetat blokerer et protein, der bærer stykker gluten over tarmene, hvor immunceller kan se dem. Fasano og hans kolleger fandt, at dette bærerprotein, kaldet zonulin, overproduceres af cøliaki patienter, efter at de har spist gluten.

• Beviset: Det seneste forsøg med larazotidacetat, offentliggjort i februar 2015 i gastroenterologi, var en fase 2 forsøg med celiac patienter på en glutenfri diæt. De frivillige, der tog stoffet, oplevede færre dage med sygdomssymptomer i løbet af den 12 ugers lange undersøgelse.
• Nexvax2 (ImmusanT) Sådan virker det:

Nexvax2 ligner immunsystemet til gluten på en kontrolleret måde, således at immunceller, der normalt aktiveres, bliver slukket eller elimineret.

• Beviset: Hidtil er kun et fase 1 forsøg, der viser, at Nexvax2 er sikkert, afsluttet. Flere undersøgelser gøres for at teste om det er effektivt.
• Ifølge Sheila Crowe, MD, en gastroenterolog ved University of California, San Diego School of Medicine, ville de fleste af disse tilgange ikke erstatte den glutenfri diæt. Enzymerne kan f.eks. Kun stoppe virkningerne af et par gram gluten ad gangen. Den gennemsnitlige kost indeholder 10 til 50 gram gluten pr. Dag. For folk som Sweet er det helt fint. "Jeg har ikke noget imod at være glutenfri," siger hun. Hun håber bare at have en mulighed for at lette spændingen ved at spise ude eller spise en vens hjemmelavede måltid.

Den lange vej fra lab til apotek

Alle de ovenfor nævnte stoffer har en lang vej at gå, før de kan købes. Den 30. marts arrangerer FDA et værksted for at diskutere hvilke kliniske forsøgsresultater der er nødvendige for at et nyt cøliaki kan godkendes. For eksempel har nogle undersøgelser registreret gastrointestinale symptomer, mens andre fokuserede på tarmskader set i biopsier.

Marilyn Grunzweig Geller, administrerende direktør for Celiac Disease Foundation, siger, at hun håber, at de nye standarder vil "åbne floodgates" for mere virksomheder til at gøre lægemiddelforsøg for cøliaki og bringe håb om en behandling ud over den glutenfri diæt tættere på virkeligheden.